協和キリン、腫瘍性骨軟化症（TIO）の治療薬CRYSVITA®▼（ブロスマブ）が欧州委員会の承認を取得

Posted On: 8月 20, 2022

東京、日本 –

協和キリン株式会社として（東証：4151、協和キリン）は本日、欧州委員会がCRYSVITAを承認したと発表しました^® (ブロスマブ) 1 ～ 17 歳の年配の小児および青年および成人において根治的に切除または位置確認できないリン酸塩尿性間葉系腫瘍 (PMT) に関連する腫瘍誘発性骨軟化症 (TIO) における FGF23 関連の低リン血症の治療用。¹ さらに、CRYSVITA は、放射線学的に骨疾患の証拠がある 1 ～ 17 歳の小児および成人の希少疾患 X 連鎖性低リン血症 (XLH) の治療薬として EU で承認されています。²

発癌性骨軟化症としても知られる TCI は、通常、小さくて良性でゆっくりと成長する PMT によって引き起こされる後天性疾患です。^3.4 医学文献で報告された1000例未満のこのまれな病気の⁴平均して 40 歳から 45 歳の間に発生し、主に成人に影響を及ぼします。^3.5 TIO は、進行性および衰弱性の筋骨格障害に関連しています。^6.7 最終的には、日常活動や身体的および社会的幸福を実行する能力に影響を与えます。^8位

TIO の治癒は、原因となる腫瘍の完全な外科的除去によって達成できますが、解剖学的位置と腫瘍の検出の難しさのために、外科的除去が常に可能であるとは限りません。^3.5 TCI は、外科的除去が不完全または失敗した後に再発し、持続する可能性があります。⁹

欧州委員会の承認を得て、CRYSVITA は、この承認範囲で EU の TIO 患者に利用できる最初の生物製剤です。 CRYSVITA は、TIO で過剰に産生される線維芽細胞増殖因子 23 (FGF23) の活性を遮断し、リン酸恒常性を回復します。^2.10

「欧州委員会による承認は、完全な外科的切除では治癒できない TIA 患者にとって重要なマイルストーンです」と、ハンブルグ大学病院の骨学およびバイオメカニクス研究所の Ralf Oheim 教授は述べています。「TIOの患者とその治療を担当する医師が直面する課題を考えると、TIOの満たされていないニーズはしばらくの間認識されており、今日の決定は、影響を受ける個人と医療専門家がこの満たされていないニーズを満たすのに役立つ.

協和キリン・インターナショナルのアブドゥル・マリック社長は、「今日はヨーロッパのTIOコミュニティにとって重要な日であり、協和キリンが、このように満たされていない重大なニーズを持つ人々のニーズを満たすお手伝いができることを誇りに思います。「私たちは人々の顔に笑顔をもたらしたいと考えています。治療の選択肢が限られている希少疾患に対するこの追加の適応により、TIO コミュニティと共に、私たちは目標を達成していると言えます。」

欧州委員会からのこの承認を受けて、協和キリンインターナショナルは、管轄下にある各国の地方保健当局と協力して、TIA患者ができるだけ早くCRYSVITAにアクセスできるようにします。

▼この医薬品は追加モニタリングの対象です。

腫瘍性骨軟化症（TIO）について

慢性低リン血症を特徴とする TIO は、過剰な線維芽細胞増殖因子 23 (FGF23) を分泌する 1 つまたは複数の腫瘍によって引き起こされます。³ これは、腸内でのリン酸吸収の減少やビタミンD活性化の障害などの問題を引き起こす可能性があります.^3.4

最も一般的な兆候と症状には、骨の痛み、歩行困難、病的骨折、身長の減少、筋力低下などがあります。⁶ TIO は、筋肉の衰弱や、自力で立つ、歩く、仕事をする能力などの痛みによって、身体能力に重大な障害を引き起こします。^8位さらに、TIO に伴う痛みは、患者の気分に深刻な影響を与え、生きる喜びに中程度の影響を与えます。^8位

TIO はしばしば診断されないままになるか、遅れてしまうため、診断には血清リン酸塩レベルの検査が不可欠です。³TIA は、原因となる腫瘍が取り除かれた場合にのみ治癒します。³ 腫瘍を治癒的に切除したり局在化することができない TIA の症例では、薬理学的治療を考慮する必要があります。³ リン酸恒常性の回復は、OTI 患者の健康を改善するために不可欠です。³

CRYSVITAについて^® (ブロスマブ) TCI

協和キリンが開発した CRYSVITA (ブロスマブ) は、FGF23 に結合して活性を阻害する完全ヒト組換えモノクローナル抗体です。² CRYSVITA は、TIO で過剰に産生される FGF23 の活性をブロックし、リン酸恒常性を回復します。²

CRYSVITA の有効性と安全性は、TIO 疾患の分野で公開された 2 つの第 2 相臨床試験で実証されています。^11:12 CRYSVITA は忍容性が高く、許容できる安全性プロファイルを示しました。^11:12

この新しい欧州委員会の承認に続いて、CRYSVITA は現在、1 ～ 17 歳の小児および青年および成人において治癒的に除去または局所化することができない TMP 関連 TIO における FGF23 関連の低リン血症の治療のために EU に存在します。¹ X線写真で骨疾患の証拠がある1～17歳の小児および青年、および成人のXLH。² CRYSVITA は、成人では 4 週間ごと、1 ～ 17 歳の小児および青年では 2 週間ごとに皮下注射で投与されます。²

CRYSVITA は現在、米国を含むいくつかの国で TIO の治療薬として承認されています。¹³ そして日本。¹⁴

協和キリンと Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) は、世界中で CRYSVITA を開発および商業化するために協力しています。この協力は、協和キリンとUltragenyxの間の協力およびライセンス契約に基づいています。

協和キリンについて

協和キリンは、患者さんの生活の質を向上させる新薬の開発と提供に専念しています。日本に拠点を置き、世界中で事業を展開しているこの専門製薬会社は、70 年以上の伝統を持ち、患者のニーズを満たすために抗体研究と工学に重点を置いた最先端の科学を応用しています。、免疫学/アレルギー学、そして神経学を満たすために。日本、アジア太平洋、北米、EMEA/インターナショナルの 4 つの地域で、協和キリンは人々を笑顔にするという主張に応えています。私たちは、人生へのコミットメント、チームワーク、革新、誠実さという共通の価値観によって結ばれています。

協和キリンの詳細については、https://www.kyowakirin.com/ をご覧ください。

協和キリンインターナショナル

http://www.international.kyowa-kirin.com / www.kyowakirin.com

ガラバンクビジネスパーク

ガラシールズ、TD1 1QH

イギリス

ソース

¹ 欧州委員会。人間用医薬品の労働組合登録簿。クリスヴィータ。 2022 年。https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1262.htm で入手できます。最終アクセス日は 2022 年 8 月です。

² 協和キリン株式会社。 CRYSVITA（ブロスマブ）。商品の特徴まとめ。 2021年

³ ブランディ ML 他腫瘍誘発性骨軟化症 (TIO) の管理における課題。骨. 2021;152:1160-64。

⁴ フロレンツァーノ P、他。腫瘍起源の骨軟化症。 石灰化組織インターナショナル. 2021;108:128-42。

⁵ Dahir K、他。腫瘍誘発性骨軟化症の診断と管理：臨床経験からの洞察。 内分泌学会誌. 2021;5:1-12。

⁶ FengJ、他。腫瘍誘発性骨軟化症の診断上のジレンマ: 144 例のレトロスペクティブ分析。 内分泌日記. 2017;64:675-83。

^セブンミニソラS 他腫瘍起源の骨軟化症。 ジャーナルオブネイチャー病気の入門書. 2017;3:17044。

^8位ジャーコビッチ F 他腫瘍誘発性骨軟化症患者の疾患負担。 もっと. 2020;5:e10436.

⁹ Cianferotti L、他。腫瘍誘発性骨軟化症の持続性と再発：全国調査/ケースシリーズの文献と結果の系統的レビュー。 内分泌. 2022;76:709-721。

^十大江祐ほか. 薬（ボルチモア）。 2021;100:e27895.

¹¹ 今西陽一他腫瘍誘発性骨軟化症患者におけるブロスマブの有効性と安全性を評価する非盲検第 2 相試験の中間解析。ジャーナルオブボーンアンドミネラルリサーチ。 2021;36:262-70。

¹² Jan de Beur S 他腫瘍誘発性骨軟化症の治療のためのブロスマブ。 ジャーナルオブボーンアンドミネラルリサーチ. 2021;36:627-35。

¹³ 協和キリン。 Ultragenyx と協和キリンは、CRYSVITA (ブロスマブ) が腫瘍性骨軟化症 (TIO) の治療薬として米国 FDA に承認されたことを発表しました。 2020. https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2020/pdf/e20200619_01.pdf で入手可能。最終アクセスは 2022 年 8 月です。

¹⁴ 協和キリン。協和キリンは、CRYSVITA (ブロスマブ) が FGF23 関連の低リン血症性くる病および骨軟化症の治療薬として日本で承認されたことを発表します。 https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2019/e20190920_01.html で入手できます。最終アクセスは 2022 年 8 月です。